Gesundheit

Neuartige Technologie soll zu einer Verbesserung der Behandlung von neurologischen Krankheiten

Eine kürzlich entwickelte system für die Umschaltung auf die Aktivität der Gene verbessern könnte Behandlungen für ein breites Spektrum neurologischer Erkrankungen. Esteban Engel, ein Forscher in der viralen neuroengineering im Princeton Neuroscience Institute, und sein team entwickelt haben, neue gen-Promotoren—die wirken wie schaltet auf die gen-expression—dieses Versprechen zu erweitern, die Fähigkeit, große Gene und halten Sie Sie aktiv für längere Zeit.

Die Forschung wurde veröffentlicht diese Woche online in der Zeitschrift Molecular Therapy: Methoden & Klinischen Entwicklung.

Das team ist in die Entwicklung dieser genetischen Schalter für den Einsatz in der gen-Therapie, die Praxis der Vermittlung neuer Gene zu ersetzen oder unterstützen diejenigen, die fehlerhaft sind. Die Gentherapie ist eine vielversprechende Strategie für viele Krankheiten, einschließlich Störungen, die das Gehirn, wie der Parkinson-Krankheit und Alzheimer-Krankheit.

Tragen Gene in Zellen, die Wissenschaftler die Tatsache zunutze, dass Viren verfügen über die Maschinen zu gewinnen, Zugang zu Zellen. Über die Jahre haben die Wissenschaftler entwickelt, die Viren zu liefern, die Gene in einer Weise, die sicher sind und nicht die Krankheit verursachen. Einer der Viren, die üblicherweise dafür verwendet wird, ist die relativ harmlosen adeno-assoziierten virus (AAV).

Engel und sein team erstellt neue gen-Promotoren, die wiederum auf die Gene, nachdem Sie transportiert wurden, in den Neuronen—Zellen des Gehirns und des Nervensystems. Das team entwickelt die Projektträger durch die Annahme Attribute von Promotoren in einer anderen Klasse von Viren, die herpes-Viren, die seit Jahren bestehen in den Körper durch die Etablierung einer chronischen Infektion im Nervensystem.

Das team entwickelt Promotoren besetzen weit weniger Speicherplatz als die bisherigen Promotoren verwendet, die in der gen-Therapie, so dass der transport von größeren Gene oder mehrere Gene. Die neuen Förderer sind auch langlebig, weniger anfällig für Unterdrückung oder Inaktivierung der meisten Promotoren, so die therapeutischen Gene aktiv sind, für lange Zeit. Diese neue Projektträger arbeiten mit AAV sowie andere virale und nicht-virale gen-delivery-Systeme.